Alzahra Hamdan erhält den Hans-Günter Schäfer Preis 2025

Der Hans-Günter-Schäfer-Wissenschaftspreis 2025 geht an Alzahra Hamdan. Sie ist Doktorandin im dritten Jahr ihres Studiums der Pharmakometrie an der Universität Uppsala in Schweden und wurde für ihre Publikation „Longitudinal Analysis of Natural History Progression of Rare and Ultra-Rare Cerebellar Ataxias Using Item Response Theory“ ausgezeichnet. Diese Arbeit (Clin. Pharm. Ther., doi:10.1002/cpt.3466) unterstreicht die Bedeutung von Natural-History-Studien und innovativen Methoden zur Verbesserung der Studienbereitschaft bei seltenen Erkrankungen.

Degenerative zerebelläre Ataxien sind eine heterogene Gruppe seltener und extrem seltener genetischer Erkrankungen. Während krankheitsmodifizierende Therapien in der Entwicklung sind, mangelt es weiterhin an robusten Studiendesigns und Analysemethoden.

Diese Veröffentlichung nutzt Daten aus einer Natural-History-Studie, um ein leistungsstarkes methodisches Rahmenwerk zu präsentieren, das eine verlässliche Bewertung des Krankheitsverlaufs und der Behandlungseffekte ermöglicht. Ein longitudinales Item-Response-Theory-(IRT)-Modell wurde entwickelt, um den Verlauf von zehn seltenen Ataxie-Genotypen zu beschreiben, basierend auf Daten aus einem großen Register autosomal-rezessiver Ataxien.

Der Preis wird von der Frankfurt Foundation Quality of Medicines (FFQM) gestiftet und ist mit 1.000 € dotiert. Alzahra Hamdan erhielt die Auszeichnung am 16. Mai beim PKPD-Expertentreffen in Bad Dürkheim/Deutschland, einer jährlich von der Arbeitsgemeinschaft für angewandte Humanpharmakologie (AGAH) organisierten Konferenz.

Die Urkunde wurde der Preisträgerin überreicht von Dr. Joachim Höchel (Bayer AG/Berlin), Präsident der AGAH, Dr. Nele Müller-Plock (Certara/Berlin), Vorsitzende der Tagung, und Prof. Henning Blume, Vorsitzender des Vorstands der FFQM.

Wir gratulieren Alzahra zu dieser Arbeit, die zeigt, wie Natural-History-Analysen die Planung zukünftiger Therapiestudien bei genetischen Ataxien unterstützen können.